כולסטרול הוא גורם הכרחי (אך לא תמיד מספיק) להתפתחות טרשת עורקים. התרופות ממשפחת הסטטינים שנכנסו לשימוש החל בסוף שנות ה 80 של המאה ה 20 חוללו מהפכה בטיפול המונע בטרשת עורקים ובתחלואה הנגרמת בעטיה (התקף לב, אירוע מוחי, מפרצת אבי העורקים הביטני, מחלת כלי דם היקפית ועוד). הגורם העיקרי המגביל את השימוש בסטטינים הם כאבי השרירים המופיעים ב 2% עד 10% מהמטופלים. תופעת לואי זו אינה מסוכנת, ברוב המכריע של המקרים, אך מטרידה ובמקרים רבים גורמת להפסקת הטיפול.

אזטרול היא תרופה נוספת אשר ניתן לשלבה עם סטטין על מנת להשיג ירידה משמעותית יותר בכולסטרול.

הסטטינים הפוטנטים (אטורבסטטין רוזובסטטין) מפחיתים את הכולסטרול הרע (LDL) בכ 40%עד 50%. תוספת אזטרול לסטטין גורמת לירידה נוספת של כ 20% ברמת הכולסטרול.

מחקרים רבים הראו כי הסטטינים מפחיתים תחלואה ותמותה של אנשים עם מחלה כלילית (מניעה שניונית) וגם של אנשים עם גורמי סיכון למחלה כלילית (מניעה ראשונית). גם האזטרול נבדק והוכח כי מוריד תחלואה ותמותה של חולים עם מחלה כלילית.

בשנת 2015 כ30 שנה לאחר הכנסת הסטטין הראשון לשימוש, התבשרנו על פריצת דרך נוספת בטיפול בכולסטרול: תרופות הקרויות מעכבי PCSK9 . תרופות אלה הן בעצם נוגדנים כנגד אנזים הנקרא PCSK9. נוגדנים אלה נקשרים לאנזים ומעכבים את פעולתו ומכאן שמן. כיון שמדובר בנוגדנים שהם חלבונים, דרך המתן היא בזריקה תת עורית פעם בשבועיים.

מעכבי PCSK9 מפחיתים את הכולסטרול הרע ב 40% עד 60%. שילובם עם סטטין מביא לירידה משמעותית יותר בכולסטרול.

תופעות הלוואי שתוארו עד כה לגבי תרופות אלה הן מחלות זיהומיות של דרכי נשימה עליונות וכאבי גב. לא תוארו כאבי שרירים.

עד כה אישר ה FDA שתי תרופות ממשפחת מעכבי . PCSK9 האישור ניתן לטיפול בסובלים מהיפרכולסטרולמיה משפחתית, ולטיפול בחולים עם מחלה כלילית אשר לא מגיעים לרמת ה LDL הרצויה בעזרת התרופות המקובלות (סטטין ואזטרול).


במרץ 2017 פורסם בכתב העת הרפואי של ניו אנגלנד מחקר המוכיח שאחת התרופות מקבוצת מעכבי ה PCSK9 - רפאטה (Repatha) מפחיתה תחלואה לבבית, כאשר ניתנת לחולי לב הנוטלים סטטין.

בנובמבר 2018 פורסם בכתב העת ניו אנגלנד הרפואי של ניו אנגלנד מחקר שני המוכיח שתרופה מקבוצת מעכבי ה PCSK9- פרלואנט (Praluent) מפחיתה תחלואה לבבית כאשר ניתנת לחולי לב הנוטלים סטטין.

בעיה המגבילה את השימוש בתרופות אלה הוא מחירן הגבוה.